Alboko esklerosi amiotrofikoa (ELA) gaixotasun neurodegeneratiboa da, garuneko neuronei eta bizkarrezur-muinari eragiten deutsena eta muskulu-kontrola galtzea eragiten dauana. Bartzelonako Unibertsidadeak eta Materialen Fisika Zentroak (CFM, mistoa CSIS-UPV/EHU) gidatutako ikerketa batek estrategia terapeutiko barria diseinau dau hondino sendabiderik ez daukan patologia horri heltzeko. Pazienteen laginekaz eta in vitro eta in vivo ereduekin, tranpa molekular bat diseinau dabe gaixotasun horren kontra borrokatzeko.
Tranpa molekularra da, ELA gaixotasun genetikoa eragiten dauan konposatu peptidiko ohikoenetako batek – polyG dipeptidoa – organismoan eragin toxikoak eragitea saihesten dauana. Emaitzek erakusten dabe estrategia horrek gaixoen neuronen heriotza murrizten dauala, baita gaixotasunaren animalia-eredu bat bere (ozpin-euliak).
ELA gaixotasunaren arrazoi genetiko ohikoenetako bat C9orf72 genearen mutazinoa da. Izan be, familiako ELAren eraginpean dagoz pazienteen % 33 inguru eta Espainiako noizbehinkako ELAren eraginpean dagozanen % 5 dagoz. Paziente horreengan dipeptidoak sortzen dira, karga positibo askorekin, eta ondorio oso toxikoak eragiten dituzte neurona motorretan. Ikerketaren lehenengo zatian, ikerketa-taldeak teknika konputazionalak eta esperimentalak konbinau ebazan dipeptido horren ulermen molekularra eta prozesu patologiko hori zelan sortzen daben hobetzeko. Emaitzek erakutsi eben konposatu horren toxikotasuna, neurri baten, RNA erribosomalari (RNAr), zelulan proteinen sintesia eta informazino genetikoa itzultzeko prozesuan parte hartzen dauan molekula bateri, lotzen diranari zor deutsela.
